第十六届中国（泰州）国际医药博览会（简称：医博会）于2025年11月28日-30日在中国医药城会展交易中心圆满举办。本届医博会主题是“推进创新成果产业化”，汇聚了全球药品与生物制品、医疗器械与诊断设备、健康产品与营养保健制品等多个领域的创新产品、前沿技术及研发成果，全方位展现生物医药与大健康产业的多元生态与发展活力。
作为全球领先的技术研发平台，基锘威生物致力于为客户提供高质量、高转化效率的临床前研究预测解决方案，为新药研发提供坚实保障。本次大会，genOway（基锘威生物）携最新研究成果亮相，与各专家学者深入交流，共同探讨生命科学前沿进展！
本次大会，基锘威生物高级研发科学家柳雯昕博士分享主题演讲《全能人源化模型在细胞治疗研究中的应用分析：聚焦安全性和药效研究》，与各位专家共同探讨新一代全能人源化小鼠模型genO-BRGSF-HIS在细胞治疗安全性和药效评估中的应用前景。
全能人源化HIS（Human Immune System）小鼠模型是在BRGSF上进行构建的。BRGSF是一种高度免疫缺陷小鼠模型，主要特征为缺失成熟的鼠源T、B、NK淋巴细胞，髓系细胞发育严重受阻。将人脐带血分离的CD34+造血干细胞（HSC）移植至BRGSF小鼠体内，再经hFlt3L刺激，这些HSC可分化发育为人源淋巴系和髓系细胞，以这种方式构建的免疫系统人源化小鼠模型被称为BRGSF-HIS。
genO-BRGSF-HIS小鼠模型构建流程
hFlt3L注射后的第2天，单核细胞、cDC和pDC数量增加，随后逐渐恢复至基线水平。进一步测试明确hFlt3L的第二轮处理同样可诱导多种髓系细胞数量的增加，cDC和pDC的数量分别增加了19倍和21倍。此外，genO-BRGSF-HIS小鼠外周血中可检测到了NK细胞，并在hFlt3L刺激后进一步上升。
genO-BRGSF-HIS (+Flt3L)小鼠可重建出几乎所有人源免疫细胞，尤其是人源T和B细胞长效存续，是体内CAR-T功能验证及疗效评估的理想的动物模型。
在另一项实验研究中，通过OKT3对genO-BRGSF-HIS (+Flt3L)小鼠进行诱导刺激，在之后的6h，24h，48h进行各细胞因子分泌量检测。
实验结果表明：
在OKT3处理后，TNF-α和IL-2水平于6小时达到峰值，与OKT3激活初始T细胞的作用机制一致。
Flt3L预处理显著增强OKT3诱导的人源细胞因子分泌，特别增加IL-1RA、CCL2、CXCL10的释放。
随后IL-6、IL-10和CXCL8水平进一步上升，反映髓系细胞被持续激活并推动炎症反应发展。
这表明BRGSF-HIS模型能较好模拟T细胞激活与髓系放大共同驱动的CRS机制，该模型可为多种疗法药物的临床前安全性评估提供保障。
体内CAR-T作为将CAR结构直接递送至患者体内、依靠机体自身免疫细胞生成CAR-T细胞的前沿技术，正以极快速度从实验室走向临床，被视为细胞治疗领域继多次技术革命后的又一颠覆性方向。
然而，这一创新路径面临着载体设计、靶向递送、生产工艺、质量控制等多重挑战，其成熟不仅依赖技术突破，更需与之匹配的产业基础设施与协同生态。基于此，第16届泰州医博会上，同写意聚焦体内CAR-T发展专设技术论坛，并联合优秀会员机构正式成立“体内CAR-T新基建联盟”。该联盟旨在构建覆盖研发、生产、质控全链条的协同体系，推动关键材料与设备的国产化与标准化，完善体内CAR-T特有的技术规范与质量体系，助力中国开展全球竞争中更具韧性的创新布局。
在联盟成立过程中，各单位分享了自身布局方向。基锘威生物基于重度免疫缺陷小鼠BRGSF构建PBMC或HSC人源免疫系统重建模型，可在体内不同程度重现人源免疫细胞的分布与功能特征，并稳定支持体内/外CAR-T、TCR-T、NK等多类型细胞治疗的药效与安全性评估。基锘威生物希望以系统化、可预测的人源化模型体系，为体内细胞治疗的临床前研发提供可靠支撑，助力合作伙伴加速创新疗法顺利迈向临床。
genOway，全球知名的动物模型供应商，1999年创立于法国，2013年在欧洲上市。genOway拥有全球独家CRISPR/Cas9基础专利组合(Sigma-Aldrich (Merck)、Berkeley、Broad)研发许可证，在转基因小鼠、大鼠及细胞模型的创新研发上取得了显著成果，产品涵盖：免疫缺陷及人源免疫系统重建模型，众多肿瘤免疫相关靶点人源化小鼠模型以及用于PK/PD研究等模型。目前已与全球TOP20药企中的17家、500多家工业及学术机构建立合作。
2023年在中国成立中法合资公司——上海基锘威生物科技有限公司。上海基锘威已建立完善的动物模型生产与质量控制体系，并同步建设继欧美之外的又一大全球化研发平台。这一举措不仅保障了高品质动物模型的稳定供应，也显著缩短了中国及其他亚太地区的供货周期，更为国内医药研发机构与基锘威之间建立高效、紧密的双向合作奠定了坚实基础。
基锘威生物致力于为客户提供高质量、高转化效率的临床前研究预测解决方案。未来，公司将持续依托全球资源与本地研发实力，携手中国及全球合作伙伴，共同加速医药科研的临床转化与创新突破。
咨询电话：021-50896659
咨询邮箱：marketing@genoway-sh.com
官方网站：www.genoway-sh.com
在第十六届中国（泰州）国际医药博览会这一汇聚行业思想与创新力量的重要舞台上，基锘威生物不仅分享了人源化模型在体内细胞治疗研发中的最新实践，也以系统化的临床前预测能力为产业提供坚实支撑。未来，基锘威将继续以高质量人源化模型体系助力原始创新，从源头提升体内CAR-T等前沿疗法的研发效率与可靠性，与行业伙伴共同推动中国细胞治疗产业迈向更高水平。
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